VPRIV® de Shire obtiene el “Premio a Nuevas Terapias” concedido por el LDN (Lysosomal Disease Network) en su IX Simposio Mundial

gaucherLa Lysosomal Disease Network reconoce así, en su primera edición del premio, la innovación de VPRIV® (velaglucerasa alfa inyectable), una terapia de sustitución enzimática, para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1.

La LDN (Lysosomal Disease Network) concede a la división de Human Genetic Therapies de la compañía biofarmacéutica Shire (Shire HGT), el premio a Nuevas Terapias por el tratamiento VPRIV indicado para pacientes que sufren Enfermedad de Gaucher tipo 1. La LDN ha inaugurado este nuevo galardón que se presentará, con carácter anual, en el Simposio Mundial de la LDN, para otorgar su reconocimiento a nuevos fármacos o terapias que hayan supuesto una aportación significativa en el campo de las enfermedades de depósito lisosomal. “Shire ha demostrado su compromiso en el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Queríamos reconocer la aportación que supone VPRIV a la enfermedad de Gaucher tipo 1, mediante la concesión por vez primera del premio a Nuevas Terapias”. Señala Chester Whitley, de la Universidad de Minnesota y Director de Investigación de la Red de la LDN. A medida que se desarrollan nuevos tratamientos, queremos asegurarnos de que los enormes esfuerzos realizados y logros conseguidos sean objeto de reconocimiento, con la esperanza de inspirar a otros jóvenes investigadores y desarrolladores corporativos. Esperamos que este galardón sea una forma de demostrarlo”.

VPRIV es una Terapia de Sustitución Enzimática (TSE) empleada en el tratamiento crónico de pacientes que sufren enfermedad de Gaucher tipo 1. La seguridad y eficacia de VPRIV ha sido evaluada en más de 100 pacientes de 24 centros hospitalarios repartidos en 10 países, muestra que representa el mayor y más completo conjunto de datos que justifican el registro de una TSE para la enfermedad de Gaucher tipo 1. VPRIV se produce mediante la utilización de una línea de células humanas con una tecnología propia de activación de genes descubierta por Shire.

“Como líder en enfermedades raras, Shire tiene el honor de ser reconocido por la LDN con su primer Premio a Terapias Nuevas”, afirma el Dr. Philip J. Vickers, Responsable de Investigación y Desarrollo de Shire HGT a nivel mundial. “Este galardón representa el espíritu de nuestra organización –cada empleado de Shire está dedicado al desarrollo y la aportación de nuevos productos, servicios y soporte que puedan suponer un impacto positivo en la vida de los pacientes. Shire se enorgullece de ofrecer a los pacientes de Gaucher una opción eficaz de tratamiento, y continua desarrollando su actividad sobre unos cimientos sólidos
establecidos por nuestras TSE, a fin de proporcionar un mayor apoyo a pacientes de enfermedades raras en todo el mundo”. Como parte integrante del compromiso continuado ante la enfermedad de Gaucher tipo 1, Shire sigue invirtiendo recursos en evaluar la seguridad y eficacia de VPRIV, mediante el análisis de datos de ensayos clínicos de larga duración, datos pediátricos adicionales, así como datos obtenidos a través de la Encuesta de Resultados de Gaucher (GOS), en la que se recoge información clínica de pacientes tratados con VPRIV a largo plazo, en la práctica
habitual.

Con más de 20 años de experiencia en el desarrollo, la producción y el suministro de terapias biológicas, Shire HGT ha generado un amplio catálogo de medicamentos aprobados (o en proceso de investigación) para el tratamiento de las enfermedades raras. En el desarrollo y la administración de dichas terapias, los pacientes constituyen el núcleo de todo lo que hace la compañía.


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